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Le CH des Quinze-Vingts traite par thérapie génique la dystrophie rétinienne héréditaire

Par Thomas Quéguiner

15 avril 2019 à 10h22

Une première européenne. Fin 2018-début 2019, le CH ophtalmologique des Quinze-Vingts à Paris (12e arrondissement) a traité par thérapie génique deux patients atteints de dystrophie rétinienne héréditaire, un ensemble de maladies rares générant une dégénérescence progressive des photorécepteurs qui conduit vers la cécité. En l'occurrence, "les formes ciblées par ce traitement sont celles qui sont liées à des mutations bi-alléliques du gène RPE 65, également appelées amaurose de Leber", précise l…

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